Ορφανά Φάρμακα

   Ορφανά φάρμακα, ονομάζουμε φάρμακα τα οποία δημιουργούνται με σκοπό την αντιμετώπιση σπάνιων παθήσεων. Συνήθως οι φαρμακοβιομηχανίες δεν αναπτύσσουν ερευνητικά προγράμματα με σκοπό την δημιουργία τέτοιων φαρμάκων, λόγω του πολύ χρόνου που απαιτείται για την δημιουργία ενός νέου φαρμάκου(συνήθως πάνω από 10-15 χρόνια)σε συνδυασμό με τον πολύ μικρό αριθμό πασχόντων. Παρακάτω παρατίθεται μία μικρή λίστα με μερικά ορφανά φάρμακα, τα οποία έχουν άδεια κυκλοφορίας στην ευρωπαϊκή ένωση.

       

Εμπορική Ονομασία	Δραστική ουσία	Θεραπευτικό πεδίο
Adcertis	Brentuximab Vedotin	Νόσος του Hodkin, Λέμφωμα (όχι Hodkin)
Adempas	Riociguat	Πνευμονική υπέρταση
Arzerra	Ofatumumab	Χρόνια Λεμφοκυτική Λευχαιμία
Atriance	Nelarabine	T-ALL & T-LBL
Bosulif	Bosutinib(ως μονοϋδρική)	Χρόνια Μυελοειδής Λευχαιμία (CML)
Bronchitol	Mannitol	Κυστική Ίνωση

Carbaglu	Carglumic Acid	Υπεραμμωνοαναιμία
Cayston	Aztreonam Lysine	Κυστική Ίνωση-Λοιμώξεις Αναπνευστικού
Ceplene	Histamine Dihydrochloride	Μυελοειδής λευχαιμία
Cardelga	Eliglustat	Νόσος του Gaucher
Cometriq	Cobozantinib	Νεοπλάσματα Θυρεοειδούς αδένα
Cresemba	Isavuconazole	Ασπεργίλλωση
Cyramza	Ramucirumab	Νεοπλάσματα Στόμαχου
Cystadane	Betaine Anhydrous	Ομοκυστινουρία
Dacogen	Decitabine	Μυελοειδής λευχαιμία
Defitelio	Defibrotide	Ηπατική Φλεβοαποφρακτική Νόσος

Deltyba	Delamanid	Φυματίωση
Diacomit	Stiripentol	Σύνδρομο Dravet
Elaprase	Idursulfase	Σύνδρομο Hunter
Elelyso	Taliglucerase Alfa	Νόσος Gaucher
Evoltra	Clofarabine	Λεμφοβλαστική Λευχαιμία
Exjade	Deferasirox	Υπερσιδήρωση
Farydak	Panobinostat lactate anhydrous	Πολλαπλό μυέλωμα
Firazyr	Icatibant	Κληρονομικό Αγγοιοοίδημα

Firdapse	Amifampridine	Μυασθενικό σύνδρομο Lambert-Eaton
Folotyn	Pralatrexate	Λεμφώματα Τ-κυττάρων
Gazyvaro	Obinutuzumab	Χρόνια Λεμφοκυτική Λευχαιμία Β-κυττάρων
Gliolan	5-aminolevulinic acid hydrochloride	Γλοίωμα

Glybera	Alipgene Tiparvovec	Υπερλιποπρωτεϊναιμία Τύπου 1
Granupas	Para-aminosalicylic acid	Φυματίωση
Hetlioz	Tasimelteon	Μη 24ωρη διαταραχή ύπνου-εγρήγορσης
Iclusig	Ponatinib	Λεμφοειδής και Μυελοειδής Λευχαιμία

Η λίστα θα εμπλουτίζεται σταδιακά, λόγω περιορισμένου χρόνου. Ευχαριστώ για την κατανόηση.